Escrito por Dr. Luis Madero https://drluismadero.com/medicamentos-de-terapia-avanzada-en-ninos-y-adolescentes/
En los últimos años, existe un interés creciente por los medicamentos de terapia avanzada que son aquellos de uso humano basados en genes (terapia génica), células (terapia celular) y tejidos (ingeniería tisular).
El medicamento de terapia celular, se define como un medicamento biológico con las siguientes características: a) Contiene células o tejidos que han sido sustancialmente transformados y son destinados para el uso clínico y b) El objetivo es tratar, prevenir o diagnosticar una enfermedad mediante la acción farmacológica, inmunológica o metabólica de las células o tejidos.
Muy recientemente este tipo de terapia ha tenido un impulso especial con la utilización asistencial de unos medicamentos de terapia celular que son denominados de manera genérica CAR (Chimeric Antigen Receptor). Este tipo de tratamiento se inició hace unos años en Filadelfia utilizando linfocitos T modificados con un receptor quimérico, al contener parte de un anticuerpo anti CD19 junto con otros elementos necesarios para la activación eficaz de linfocitos T, en leucemias y linfomas. Además debemos ser conscientes que se están ya desarrollando otros receptores quiméricos frente a células tumorales de tumores infantiles, fundamentalmente tumores cerebrales.
En este sentido, es especialmente interesante la iniciativa determinada “cureworks” dirigida por el Dr. Michael Jensen de Seattle’s Children Hospital, que es una red internacional de hospitales para niños, diseñada para expandir los ensayos clínicos con Terapia CAR. A día de hoy, esta red cuenta con cinco hospitales en EEUU y uno en Canadá. Para nosotros, en el Hospital Niño Jesús, poder participar en esta red de ensayos clínicos de terapia celular es una de nuestras prioridades actuales.
Nuestro interés por la terapia celular viene de hace ya más de 10 años, cuando nuestro grupo de investigación desarrolló un medicamento de terapia avanzada denominado Celyvir. Este medicamento consiste en células madre mesenquimales que portan en su interior un adenovirus oncolítico. Dicho virus ha sido diseñado para eliminar las células tumorales de los pacientes sin dañar sus células sanas. Una de las limitaciones de los virus oncolíticos es su incapacidad para alcanzar eficazmente todas las localizaciones de las lesiones tumorales, por lo cual la utilización exclusiva de los mismos, limita su uso a la administración intratumoral. Nosotros, para obviar este punto, diseñamos una estrategia “caballo de Troya”, en el que las células crecen, que son los portadores del virus consiguiendo su transporte y liberación a las lesiones metastásicas, al tiempo que “esconden” al virus del reconocimiento, ataque y eliminación por el sistema inmune. Las células mesenquimales presentan este potencial, además de ser cada vez más utilizadas en otras estrategias de terapias avanzadas.
La idea original de este proyecto fue sugerida por el Dr. Ramírez Orellana y el Dr. Javier García Castro y desde entonces más de 100 niños, en el contexto de diferentes estudios (ensayos) han recibido este medicamento único en el mundo.
Para fabricar este medicamento, el hospital cuenta con una Unidad de Producción de Terapia Génica y Celular (Sala Blanca especializada en la fabricación de terapias avanzadas dirigidas a niños). Se trata de un referente en la investigación y producción de medicamentos de terapias avanzadas en Pediatría.
En otro orden, en esta Reunión de expertos se abordó la terapia génica para la Anemia de Fanconi. El tratamiento actual para la Anemia de Fanconi es el trasplante hematopoyético pero en un 25-30% de los mismos existe una imposibilidad de poder realizarlo; por este motivo investigadores del CIEMAT como el Dr. Juan Bueren y la Dra. Paula Río, en colaboración con el Dr. Julián Sevilla del Hospital Infantil Universitario Niño Jesús, están realizando el primer ensayo clínico mundial en el tratamiento de la anemia de Fanconi con terapia génica. Hasta el momento se han incluido nueve pacientes y ya existen resultados iniciales en cuatro de ellos, en los que se ha constatado la estabilización de la enfermedad. El objetivo de la terapia génica en esta enfermedad, será convertirse en una alternativa al trasplante hematopoyético en los próximos años.
Por último, la Dra. Mª Jesús del Cerro del Hospital Universitario Ramón y Cajal, presentó un ensayo clínico académico con células mesenquimales del cordón umbilical en el tratamiento de la displasia broncopulmonar.
La ausencia de tratamientos eficaces en esta enfermedad y la posibilidad de que la terapia celular con células mesenquimales del cordón umbilical tenga eficacia en la prevención de la modulación de la inflamación y prevención del daño pulmonar en estudios preclínicos, con esta enfermedad ha sugerido su uso.
A nuestro entender el desarrollo de las terapias avanzadas es uno de los retos actuales de la medicina de nuestro tiempo y en esta sentido, el Hospital Infantil Universitario Niño Jesús es uno de los mejores ejemplos de la integración de las terapias avanzadas mediante la investigación y los ensayos clínicos con la asistencia a los niños y adolescentes.